修正基因克隆胚芽有望造就健康嬰兒

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  人造染色體何時(shí)能帶給人類完美寶寶?

  基因的秘密隨著科技的日益發(fā)達(dá)而被逐漸揭開。血友病、色盲、白化病……這些遺傳病困擾著一個(gè)又一個(gè)家庭,也激勵(lì)著一代又一代科學(xué)家為之奮斗。本月,在克隆羊多利誕生十年之后,蘇格蘭科學(xué)家伊恩·維爾莫特和他的研究伙伴的新書面世。在該書中,他建議,應(yīng)通過修正基因并克隆胚芽這種方式來徹底阻斷遺傳病,讓新生兒能健康地來到這個(gè)世界。

  新療法≠克隆人
  
  曾被稱為“克隆羊之父”的維爾莫特是新書的第一作者,書名為《多利之后——人類克隆的用途和誤用》。在書中,維爾莫特建議,如果基因修正和克隆技術(shù)都是安全的話,社會應(yīng)該允許這些技術(shù)運(yùn)用到人類胚芽,以阻斷遺傳病。早在兩年前,維爾莫特就提出過類似的建議,被科學(xué)界稱之為“生殖細(xì)胞基因治療”。

  多利羊問世之后,維爾莫特曾旗幟鮮明地反對克隆人類。預(yù)計(jì)到這種做法可能再度引起軒然大波,維爾莫特在書中或在接受采訪時(shí)多次解釋,“一個(gè)通過試管受精產(chǎn)生的胚芽包含著約100個(gè)細(xì)胞,早期的胚芽還不能稱之為人,克隆胚芽與克隆一個(gè)人是完全不同的兩件事”;“我希望人們明白,這項(xiàng)研究最根本的目的是帶著健康的孩子來到世界?;蚝涂寺〖夹g(shù)的利用不是退后走入黑暗世界,而是向前邁進(jìn)光明世界。”

  分解胚芽修正有缺陷細(xì)胞

  1996年,通過核傳輸,維爾莫特的團(tuán)隊(duì)成功克隆出多利羊。維爾莫特相信,如果對胚芽也采用相同的方式,將會有更多健康的嬰兒出生。相比掃描胚芽尋找有害基因的方式,這種方式更為準(zhǔn)確有效。

  在新書中,維爾莫特這樣寫道:“對那些存在風(fēng)險(xiǎn)的夫婦,醫(yī)生應(yīng)該給他們這種機(jī)會。先通過試管受精產(chǎn)生胚芽,將胚芽分解成細(xì)胞,修正那些有缺陷的細(xì)胞,再克隆那些健康的細(xì)胞,然后創(chuàng)造出一個(gè)新的胚芽,再將它送到母親體內(nèi)孕育?!币勒者@種方式孕育出的孩子是原始胚芽的同卵雙生兒,但他不會染上遺傳性疾病。原始胚芽則被徹底放棄。
  
  基因治療可修復(fù)老鼠干細(xì)胞

  維爾莫特的建議遭到許多人特別是反墮胎聯(lián)盟的指責(zé)。但在大西洋的另一側(cè),在美國基因治療協(xié)會年會上,科學(xué)家們宣布已在基因治療領(lǐng)域取得兩大突破。兩大突破都與人造染色體有關(guān)——這些染色體會帶著一串特別挑選出的基因。不遠(yuǎn)的將來,人造染色體會在那些遺傳病病人身上使用,用來替代細(xì)胞、器官或是組織中那些有缺點(diǎn)的基因。
  
  在這次年會上,來自日本鳥取大學(xué)的一個(gè)研究團(tuán)體宣布,基因修復(fù)治療在老鼠身上取得成功。他們從一只缺乏p53基因——這種基因可以防止癌癥——的老鼠體內(nèi)取出干細(xì)胞,注射進(jìn)去包含著p53基因復(fù)制品的人造染色體,成功使這些干細(xì)胞恢復(fù)到健康狀態(tài)。

  人造染色體可治動(dòng)物遺傳病

  來自加拿大的一家生物科技公司“顏色”(Chromos)則走得更遠(yuǎn)。該公司宣布,其研究人員已成功在人體胚胎干細(xì)胞內(nèi)注入人造染色體。目前,他們正嘗試將人造染色體注入干細(xì)胞內(nèi),以了解這一方法能否治愈那些被遺傳病困擾的人們。這一實(shí)驗(yàn)已在老鼠身上取得成功。

  如果這種治療能對人類奏效,將會帶來諸多益處。傳統(tǒng)的基因療法多利用病毒作載體,依靠病毒將DNA嵌插到單個(gè)細(xì)胞的染色體中。但病毒通常只能攜帶較短的DNA序列;而且一旦DNA到達(dá)錯(cuò)誤的地點(diǎn),它將引發(fā)癌癥,在兩名男孩身上進(jìn)行的基因治療已證明了這一點(diǎn)。加入一個(gè)獨(dú)立的染色體則能減少這種風(fēng)險(xiǎn)。另外,這種治療也不限于一種或兩種基因,大量的DNA都可以被添加。對某些疾病而言,傳遞多種有治療作用的基因?qū)盏胶玫寞熜А?/P>

  應(yīng)用或改變?nèi)祟惢驇?/P>

  看上去“顏色”只是對成年病人的基因治療感興趣,但他們的研究成功會得出更多推論。在維爾莫特看來,人造染色體是他所建議的生殖細(xì)胞基因治療的理想工具。如果能在胚胎階段就注入第47號染色體,那些孩子就不會患上亨廷頓舞蹈病或是囊腫性纖維化病。

  盡管在胚芽階段使用基因治療益處良多,盡管科學(xué)家們已在多方面取得突破,但有一點(diǎn)不得不為科學(xué)家乃至全社會慎重考慮,就像維爾莫特指出的那樣:“這種改變遺傳基因的行為不會因?yàn)橐幻】祴雰旱恼Q生而結(jié)束。孩子會長大成人,她會把這種基因改變再遺傳給她的后代?!?/P>

  這是一個(gè)根本性的改變,它甚至?xí)淖內(nèi)祟惖幕驇?。對于生殖?xì)胞基因治療,科學(xué)家們的立場涇渭分明。詹姆森·沃森——人類DNA雙螺旋結(jié)構(gòu)的發(fā)現(xiàn)者站在了維爾莫特這邊。他甚至還表示,人們或許可以“增進(jìn)”孩子。人造染色體可以為胚芽帶來一“盒子”額外而奢侈的基因——有堅(jiān)韌體格的,有美貌的,有快樂的,還有聰明的。

  何時(shí)在人類應(yīng)用尚是未知數(shù)

  當(dāng)然,這并不是件容易的事。拿智力來說,智力由上百種基因決定,加入一兩種不會產(chǎn)生太大的差異。另一方面,體內(nèi)有三份相同的復(fù)制基因壞處會大于好處,而且這些影響是不能撤回的。在新書中,維爾莫特反對這些類似化妝的“增進(jìn)”。他認(rèn)為,這會使得孩子成為父母一時(shí)胡思亂想下的訂購商品,而非愛的結(jié)晶。他表示,盡管“增進(jìn)”與治療之間的陰影會在人們的心頭揮之不去,但在權(quán)衡遺傳改造的利弊之后,社會有義務(wù)為新生兒的利益而作出抉擇。

  在來自加利福尼亞大學(xué)的格雷格里·斯托克和約翰·坎貝爾看來,目前已經(jīng)沒有時(shí)間去對這種療法持觀望態(tài)度——他們正工作在人造染色體應(yīng)用于生殖細(xì)胞基因治療的最前線:“當(dāng)基因修正和克隆用在動(dòng)物身上時(shí),似乎沒多少人會對此關(guān)注,其實(shí)動(dòng)物試驗(yàn)往往是人體試驗(yàn)的先鋒。問題的關(guān)鍵不在于這種治療能否應(yīng)用在人身上,而是什么時(shí)候用,怎樣用,又會帶來哪些影響?!?/P>

  小知識

  遺傳病,是指遺傳物質(zhì)發(fā)生改變或者由致病基因所控制的疾病,通常具有垂直傳遞和終身性的特征。遺傳病的發(fā)病表現(xiàn)出一定的家族性。父母的生殖細(xì)胞(精子和卵細(xì)胞)里攜帶的致病基因,通過生殖傳給子女并引起發(fā)病,而且這些子女結(jié)婚后還可能把致病基因傳給下一代。

  根據(jù)其發(fā)生原因、部位和遺傳方式的不同可以分為三大類:
  
 ?。?)單基因遺傳病,如亨廷頓舞蹈病、白化病、血友病、色盲等;

 ?。?)多基因遺傳病,如唇裂、先天性心臟病等;

 ?。?)染色體畸變遺傳病,如先天性愚型綜合征、先天性卵巢發(fā)育不全綜合征等。

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